Bloom Science, una empresa biotecnológica de reciente creación, con sede en San Diego, ha anunciado los resultados positivos de su estudio clínico de fase 1 (la primera de las tres fases clásicas de desarrollo de fármacos) en 32 voluntarios sanos.
Según la empresa, los resultados demuestran un perfil favorable de seguridad, tolerabilidad y cinética de las cepas bacterianas en el intestino del fármaco BL-001, un producto bioterapéutico vivo, de administración oral, desarrollado precisamente para estas dos patologías.
Bloom también anunció que su medicamento recibió de la FDA, la agencia federal de control de drogas de los Estados Unidos, la designación para su uso contra una enfermedad pediátrica rara en el caso del síndrome de Dravet.
"El síndrome de Dravet es una forma rara y devastadora de epilepsia infantil en la que existe una necesidad insatisfecha de pacientes cuyas convulsiones siguen siendo difíciles de controlar y que experimentan efectos secundarios significativos con los medicamentos actuales", explica el italiano Paolo Baroldi, director médico de la empresa, un farmacólogo clínico con más de 40 años de experiencia.
"El BL-001 -añade- se muestra prometedor como una nueva opción terapéutica que puede cambiar la vida de los pacientes.
Con estos resultados planeamos pasar a la fase 2 de desarrollo clínico con dosis que esperamos estén dentro de la ventana terapéutica tanto en el síndrome de Dravet como en ELA".
Pero, ¿cómo funciona la droga? BL-001 se diseñó inicialmente para replicar el efecto antiepiléptico de la dieta cetogénica para modular el ácido gammaaminobutírico (Gaba) y otras vías bioenergéticas clave.
BL-001 contiene dos microbios intestinales humanos seleccionados racionalmente que, según afirma la empresa, han demostrado, tanto en ensayos celulares como en estudios con animales, que reducen la hiperexcitación neuronal y aumentan el Gaba en el hipocampo y reducen o eliminan significativamente tanto la frecuencia como la duración de las crisis.
La droga también tiene como objetivo abordar el estrés oxidativo subyacente, un factor crítico en la progresión de la ELA, para retrasar o detener potencialmente la progresión de la enfermedad. Se ha demostrado que el fármaco atenúa la pérdida de neuronas motoras, aumenta la esperanza de vida y aumenta la coordinación motora en estudios preclínicos de ELA.
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