ANSA/Salud: EEUU aprueba tratamiento a trastorno hemorrágico

(ANSA) - NUEVA YORK 26 ABR - La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el viernes el tratamiento de Pfizer para un raro trastorno hemorrágico genético, lo que lo convierte en la primera terapia génica de la compañía en obtener la autorización en el país.
    La agencia dio de verde al medicamento, que se comercializará como Beqvez, para adultos con hemofilia B de moderada a grave que cumplan con ciertos requisitos.
    El tratamiento estará disponible con receta médica para los pacientes elegibles este trimestre, dijo un portavoz de Pfizer a CNBC.
    Tiene un precio considerable de 3,5 millones de dólares, antes de los seguros y otros reembolsos, agregó el portavoz, lo que la convierte, con mucho, en una de las drogas más caras de los Estados Unidos.
    Más de 7.000 personas en los Estados Unidos viven con esta condición debilitante, que afecta predominantemente a los hombres, según un grupo de defensa. La afección es causada por niveles insuficientes de cierta proteína que ayuda a formar coágulos de sangre para detener el sangrado y sellar las heridas.
    Sin esa proteína, llamada factor IX, los pacientes con hemofilia B se magullan fácilmente y sangran con más frecuencia y durante períodos de tiempo más largos.
    Beqvez es un tratamiento único diseñado para permitir que los pacientes produzcan factor IX por sí mismos y prevenir y controlar el sangrado. En un ensayo de etapa tardía, el medicamento fue superior al tratamiento estándar a menudo engorroso para la hemofilia B, que implica administrar la proteína varias veces a la semana o un mes a través de las venas.
    "Muchas personas con hemofilia B luchan con el compromiso y la interrupción del estilo de vida de las infusiones regulares [de factor IX], así como con episodios de sangrado espontáneo, que pueden conducir a daños dolorosos en las articulaciones y problemas de movilidad", dijo el Dr. Adam Cuker, director del Programa Integral de Trombosis de Hemofilia de Penn, en un comunicado de Pfizer.
    El medicamento de Pfizer "tiene el potencial de ser transformador para los pacientes apropiados al reducir tanto la carga médica como la de tratamiento a largo plazo", agregó Cuker.
    La aprobación es un gran paso para Pfizer, que está tratando de recuperar su equilibrio después del rápido declive de su negocio de Covid el año pasado. La compañía está apostando a lo grande por los medicamentos contra el cáncer y los tratamientos para otras áreas de la enfermedad para ayudar a dar la vuelta a su negocio.
    Pfizer es una de las varias empresas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias génicas y celulares.
    Son tratamientos únicos y de alto costo que se dirigen a la fuente genética o la célula de un paciente para curar o alterar significativamente el curso de una enfermedad.
    Algunos expertos en salud esperan que las terapias celulares y génicas reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que las personas toman para controlar las enfermedades crónicas.
    (ANSA).