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Terapia génica regala audición a 5 niños sordos

Éxito del primer experimento en ambos oídos

ROMA 6 JUN - Una nueva terapia génica consiguió regalar la posibilidad de oír a cinco niños sordos desde el nacimiento a causa de una mutación del gen Otof. Por primera vez fue suministrada a ambas oídos, 06 junio 2024, 14:42

Redaccion ANSA

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Una nueva terapia génica consiguió regalar la posibilidad de oír a cinco niños sordos desde el nacimiento a causa de una mutación del gen Otof.
    Por primera vez fue suministrada a ambas oídos, lo que permitió a los niños determinar la posición de la que proceden los sonidos, escuchar mejor las palabras también en ambientes ruidosos y, para dos de ellos, adquirir la capacidad de apreciar la música y seguir su ritmo bailando.
    El resultado, publicado en la revista Nature Medicine, es obra del grupo de investigación liderado por el hospital estadounidense Mass Eye and Ear y del chino Eye & Ent de la Universidad Fudan de Shangai, que ya había presentado en la revista The Lancet los resultados de un experimento comenzado en 2022 realizado con la misma terapia génica suministrada a seis niños, pero en un oído solo.
    Cerca de 26 millones de personas de todo el mundo están afectadas de sordera congénita y hasta el 60% de la sordera infantil es causada por factores genéticos.
    Los investigadores coordinados por Zheng-Yi-Chen del Mass Eye and Ear y Yilai Shu del Hospital Eye & Ent se concentraron en concreto en la forma de sordera infantil conocida como Dfnb9, caracterizada por una mutación en el gen Otof que impide la producción de la otoferlina, una proteína indispensable para el funcionamiento de los mecanismos auditivos.
    "Los resultados de estos estudios son sorprendentes: comprobamos que la capacidad auditiva de los niños tratados progresa notablemente y el nuevo estudio muestra más beneficios de la terapia génica cuando es suministrada en ambos oídos", afirma Chen.
    "Estos resultados confirman la eficacia del tratamiento y representan un paso importante en la terapia génica para la pérdida de la audición genética", añade.
    Serán necesarios nuevos experimentos clínicos con un mayor número de pacientes y un monitoreo posterior más largo en el tiempo.
    La esperanza de los investigadores es que este sea el primer paso para el tratamiento de la sordera causada también por otros genes o con un origen distinto que el genético.
   

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